再生医療ベンチャー#37　日本再生医療(JRM)

〇小児先天性心疾患に対する、心臓内幹細胞の再生医療等製品の開発を行っているバイオベンチャー

〇先駆け審査指定制度対象品目に指定され、現在、第III相臨床試験が進行中

〇ジーンテクノサイエンス社と資本業務提携

【会社概要】

小児先天性心疾患に対する、心臓内幹細胞の再生医療等製品の開発を行っているバイオベンチャーです。王英正 岡山大学病院 教授が発見し、治療開発を行っていた心臓内幹細胞の移植治療を実用化することを目的に、ノーリツ鋼機グループのスピンアウトベンチャーとして設立されました。岡山大学と提携し、心臓内幹細胞の製造に関する技術移転を完了しています。また、2016年よりジーンテクノサイエンス社と資本業務提携を結んでいます。

【事業内容】

心臓内幹細胞移植治療

心臓内幹細胞(CSC; Cardiac Stem Cell)は、心臓内に存在する多能性体性幹細胞で、心筋細胞以外に血管平滑筋細胞，内皮細胞，上皮細胞，グリア細胞，脂肪細胞等に分化することができます。

CSCの発見者である王英正 教授(岡山大学病院 再生医療部)を中心に、小児心疾患に対する自家CSC移植治療の開発が進められています。この治療では、患者の心臓より0.1グラムの心組織を採取し、CSCを抽出し10日間培養した後に、細胞をカテーテルで冠動脈に注入することで、心筋の再生および心機能の回復を図ります。

現状、根本的な治療法が心臓移植しかない重度の先天性心疾患に対して、心臓移植に代わる新しい治療法として期待されています。

日本再生医療社は、岡山大学と提携し、CSCの再生医療等製品としての開発(開発コード：JRM-001)を進めており、製造に関する技術移転を完了しています。2016年に先駆け審査指定制度対象品目に指定され、現在、第III相臨床試験が進行中です。

臨床開発状況

これまでに、岡山大学病院において第I相および第II相臨床試験が行われ、安全性と有効性が確認されています。

①機能的単心室症/左心低形成症候群

機能的単心室症とは、先天的な心臓の形成異常により正常に機能する心室が1つしかない疾患で、低酸素血症を引き起こします。新生児の5,000~2万人に1人の割合で発生すると言われています。左心低形成症候群は単心室症のひとつで、左心室や上行大動脈等の左心系の形成不全により血液を正常に送り出すことができない、予後不良の疾患です。

2011年より、左心低形成症候群を対象とした心臓内幹細胞自家移植療法の第I相臨床試験、2013年より、機能的単心室症を対象とした第II相臨床試験が行われ、安全性および有効性が確認されています。

2016年より、再生医療等製品としての承認申請を目的とした第III相臨床試験が、岡山大学病院、神奈川県立こども医療センター、静岡県立こども病院で進められています。

②小児拡張型心筋症

拡張型心筋症は、左心室もしくは両心室が拡張し、収縮能が低下することで血液を正常に送り出せなくなる疾患です。後天的に発症することもあり、必ずしも致死性ではありませんが、乳幼児など若年者ほど予後は悪くなります。

2017年より、岡山大学病院において、小児拡張型心筋症を対象とした第I相臨床試験が行われています。